“目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。”国家药监局副局长黄果在发布会上说。
他表示，从2018年起，国家药监局建立专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。据统计，有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年，国家药监局进一步明确优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。
此外，针对罕见病单病种发病率极低特点，药物研究难度远超常见多发病的特殊性，国家药监局对治疗罕见病的创新药给予特殊政策倾斜。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制；还制定了一系列技术指导原则，指导企业结合罕见病特征，在确保严谨科学的基础上，采用更加灵活的设计，充分利用有限的患者资源，获取科学证据，推进临床研发。
(相关资料图)
“尽管罕见病发病率不高，罕见病用药研发难度很大，市场规模不大，但是具体到每一个家庭、每一个患者，罕见病用药往往是不可或缺的救命药。因此我们认为，每一种罕见病药物都值得我们全力以赴。”黄果说。
他表示，通过综合施策，近年来，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个。下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求，在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批。
国家药监局：今年上半年有24个创新药获批上市，包括新冠疫苗
5日上午，国务院新闻办公室举行发布会，国家药品监督管理局介绍“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”有关情况。国家药监局局长焦红介绍，国家药监局成立5年多来，持续深化药品医疗器械审评审批制度改革。
截至目前，累计批准创新药品130个、批准创新医疗器械 217个，仅今年上半年就有24个创新药获批上市，多款罕见病药物、国产体外膜肺氧合治疗产品(ECMO)等高水平药械上市，有力满足人民群众健康需要。
国家药监局：解决药品说明书“看不清”，针对老年人常用药将推出大字版说明书
国家药监局局长焦红在发布会上介绍，就药品说明书管理，将解决药品说明书看不清的问题，推动药品说明书适老化改革试点工作。“我们将选择部分老年人常用的口服、外用药相关制剂，要求持有人提供简化版药品说明书，就是我们通常说的大字版药品说明书。”焦红说。
她还表示，将鼓励企业进一步提供语音播报和盲文服务。
国家药监局：用“以网管网”消除网售药品风险 大平台要带头落实好责任
国家药品监督管理局副局长黄果在国新办新闻发布会上表示，我国药品、医疗器械、化妆品的网络销售整体呈现高速发展的态势。据估算，2022年药品和医疗器械的网络销售已达2924亿元，2023年预计超过3500亿元。
黄果说，为了统筹提升网购本身的便利性和网售药品的质量安全，国家药品监督管理局提前谋划，采取了一系列措施。
一是完善法制。网络不是法外之地，针对新情况、新问题，国家药监局抓紧建立健全法规体系。目前，药品、医疗器械、化妆品均已经出台了专门的网络销售监督管理办法，主要明确了监管部门、经营企业和第三方的法律责任，强化了网络销售监测，发现案件，调查处理的相关规定，强调了对网售安全风险控制的相关措施，要求对养网售的全过程强化质量管理。目前，各级药品监管部门正在加强上述法规的宣传贯彻工作，还要制定完善配套的规章制度，督促相关企业依法履行法定义务。
二是加强网治。针对网络销售违法违规行为的隐蔽性和发散性，国家药监局抓紧建立“以网管网”的机制，探索采取以快制快的办法，快速发现和消除网售可能出现的安全风险。目前，国家药监局已经对网络销售企业和主要的第三方平台实行了全覆盖的网络监测，后续还将不断的强化监测的力度，提升监测的靶向性、准确性和时效性。
三是促进共治。国家药监局加强多部门的协作，积极推进与工信、网信、卫健、市场监管等多部门的联动，要形成监管的合力。同时，注重发挥行业协会的作用，建立健全行业规范，要引导行业的自律，同时鼓励新闻媒体、消费者的积极参与，构建全社会齐抓共管格局。
黄果强调，对于网售药品的质量安全，第三方平台要落实好治理责任，培育良好的网售产业生态至关重要，特别是大型平台，要带头落实好平台责任，用足、用好自身的技术优势和管理优势，加强对入驻商家的合法资质的审核和管理，强化平台在产品召回风险处置和监督检查中的配合义务，配合相关部门做好相关工作。只有这样，才能共同做好药品网络销售系统治理和综合治理这篇大文章。
南方+记者 王诗堃 后方联动 泠汐
【作者】 王诗堃；泠汐
【来源】 南方报业传媒集团南方+客户端
标签：
